الغذاء والدواء الأمريكية توافق على أول علاج جيني لمرض فقر الدم للأطفال

وسعت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية نطاق الموافقة على دواء كاسجيفي (إكساغامغلوجين أوتوتيمسيل) من إنتاج شركة فيرتكس للأدوية، ليشمل المرضى الذين لا تتجاوز أعمارهم عامين والمصابين بمرض فقر الدم المنجلي والذين يعانون من نوبات ألم متكررة، أو المصابين بمرض الثلاسيميا الذين يحتاجون إلى عمليات نقل دم منتظمة، وهذه هي أول موافقة من نوعها لهذه الفئة العمرية.

كان الدواء في السابق مُعتمدًا للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فأكثر؛ وقد تم تخفيض الحد الأدنى للسن بشكل ملحوظ.

منحت الهيئة التنظيمية الموافقة الموسعة في غضون فترة زمنية مُسرّعة - 53 يومًا من تقديم الطلب بموجب برنامج المراجعة ذات الأولوية.

بحسب نتائج التجارب السريرية التي أُجريت على أطفال تتراوح أعمارهم بين 5 و12 عامًا مصابين بمرض فقر الدم المنجلي، لم يُعان أي من المرضى الثمانية الذين خضعوا للتقييم من نوبات انسداد الأوعية الدموية الحادة لمدة 12 شهرًا متتالية على الأقل بعد عملية نقل الدم. وفي حالة الثلاسيميا بيتا، حقق ثمانية من أصل تسعة أطفال استقلالًا عن نقل الدم لمدة 12 شهرًا أو أكثر.

كاسجيفي هو علاج جيني يُعطى لمرة واحدة باستخدام الخلايا الجذعية للمريض نفسه، تُعدل هذه الخلايا باستخدام تقنية كريسبر/كاس9 ثم تُعاد إلى الجسم، حيث تحفز إنتاج الهيموجلوبين الجنيني، وهذا يمنع تكوّن خلايا الدم الحمراء المنجلية الشكل ويخفف نوبات الألم.

حصل هذا الدواء، وهو أول علاج يعتمد على تقنية كريسبر/كاس9 التي نال بفضلها جائزة نوبل في الكيمياء عام 2020  على الموافقة لأول مرة في نوفمبر 2023.

كانت المملكة المتحدة أول دولة تُجيز استخدامه، حيث وافقت عليه هيئة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية (MHRA) لعلاج فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا بيتا المعتمد على نقل الدم، كما وافقت عليه إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) في وقت لاحق من العام نفسه

مرض فقر الدم المنجلي

مرض فقر الدم المنجلي هو اضطراب دموي وراثي نادر وشديد، حيث تتسبب طفرة جينية في فقدان خلايا الدم الحمراء لمرونتها وتحولها إلى شكل هلالي.

تسد هذه الخلايا الأوعية الدموية الصغيرة، مما يسبب ألمًا شديدًا، كما أنها تتلف بسرعة، مما يؤدي إلى نقص مزمن في الأكسجين، إلى جانب العلاج الجيني، تشمل خيارات العلاج طويلة الأمد زراعة نخاع العظم (التي تتطلب متبرعًا مناسبًا) ودواء الهيدروكسي يوريا المستخدم في العلاج الكيميائي.